閉塞性肥大型心筋症の新薬は従来治療の問題をまとめて解決する可能性がある

天野篤氏（Ｃ）日刊ゲンダイ

　前回、「閉塞性肥大型心筋症」の治療についてお話ししました。全身に血液を送り出している左心室の出口にある心室中隔の筋肉が異常に厚くなり、左心室から血液を送り出す流出路が狭くなってしまう病気です。重症化すると「失神」「心不全」「突然死」といった命に関わる症状が現れる危険があります。

　閉塞性肥大型心筋症に対しては、これまで薬物、外科手術、カテーテルという3つの治療法が行われてきましたが、いずれも課題や問題点がありました。そんな閉塞性肥大型心筋症の治療を一変させる可能性がある新薬の開発が進んでいます。「mavacamten（マバカムテン）」という薬です。

　心筋はミオシンとアクチンという収縮タンパク質の働きによって収縮が起こりますが、閉塞性を含む肥大型心筋症の人は肥大した心筋組織の中でアクチンとミオシンが過剰につながってしまうことで、心筋の収縮が過剰になります。これにより、失神、心不全症状、突然死などを引き起こすのです。

　マバカムテンは、ミオシンの働きを阻害してアクチンの結合を抑えることで心筋の過剰収縮を抑制する薬です。昨年開催された米国心臓病学会での報告を含めたこれまでの臨床試験の結果では、閉塞性肥大型心筋症の患者さんにおいて、血行や心機能が有意に改善し、左室流出路の閉塞を軽減し、運動耐容能を増大させる効果が認められました。また、ほとんどの症例で深刻な副作用は認められず、将来的に重症の閉塞性肥大型心筋症が薬だけで良好にコントロールできる可能性が示されたのです。